Desafío en el desarrollo y evaluación de nuevos tratamientos
Conferencia de la Dra Kris De Boeck
La Dra De Boeck en esta platica comentó las dificultades para evaluar la eficacia y seguridad de nuevos tratamientos en Fibrosis quistica.
Sobre todo la Dra hizo énfasis en dos grupos de pacientes : aquellos Adolescentes y adultos con enfermedad pulmonar establecida, con declinación de la funcion pulmonar y exacerbaciones respiratorias recurrentes y aquellos mas jovenes con pocas o ninguna recaída respiratoria, que a pesar de eso si tienen enfermedad de la pequeña via aerea.
Es de destacar que la función pulmonar, en particular el VEF1 permanece arriba del 90 % hasta la adolescencia, pero eso no significa "Pulmon sano".
En este grupo de pacientes pequeños y con función pulmonar aparentemente normal se deberian utilizar otras medidas como el Indice de Clearence pulmonar y el FEF 75 que pueden ser anormales aun en niños pequeños.
La funcion pulmonar en la gran via Aerea es normal hasta la adolescencia pero esto no significa que estos niños esten sanos.
La Dra De Boeck propuso que el Indice de Clearence pulmonar podria ser usado como parametro para evaluar el estado del pulmon en niños FQ. Esta medición no es invasiva y permite detectar cambios siguiendo a diferentes tratamientos en niños con funcion pulmoanr normal o casi normal.
Otra opcion para evaluar la enfermedad de la pequeña vía aerea es la tomografía de pulmón. Sin embargo la tomografía aunque es una medida sensible puede no identificar con seguridad las anomalías en algunos niños comparado al Indice de clearence pulmonar y ademas esta asociada a radiación.
No obstante la Dra De Boeck enfatizó que el porcentaje de VEF1 permanece como medida de resultado establecida y puede ser usada para determinar la severidad de la enfermedad y estimar la sobrevida.
La enfermedad de la pequeña via aerea es debida a la alteración del clearence mucociliar por el moco espeso típico de la Fibrosis Quística. Las terapias como el Pulmozyme o alfadornasa, y los agentes osmóticos (sol hipertónica, manitol) disminuyen la viscosidad del moco y ayudarían a mejorar esta alteración a nivel de los bronquios pequeños.
Luego la Dra De Boeck comentó que en Bélgica el 55 % de los pacientes usan Pulmozyme, el 50 % usa antibioticos inhalados y el 25 % usa solucion hipertónica.
La Dra De Boceck tambien comentó que desarrollar y conseguir nuevos tratamientos para que puedan ser usados por los pacientes toma en promedio 10 a 15 años y cuesta varios millones de dolares.
A pesar de todos estos inconvenientes nuevos tratamientos estan siendo investigados.
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