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viernes, 24 de mayo de 2013

Fibrosis quística: Cuando la caridad y la Industria son socios con fines de lucro- Parte II



La filantropía de riesgo es especialmente atractiva para aquellos interesados ​​en el desarrollo de tratamientos para las llamadas enfermedades huérfanas, un grupo de condiciones que a menudo fueron ignorados por la industria farmacéutica, que no veía la manera de obtener algún beneficio.
Para las compañías farmacéuticas, tener  una organización sin fines de lucro en su esquina les ayuda.
Guías de tratamiento - "El ganso de oro"
Una herramienta muy eficaz para el  "marketing" de una terapéutica es hacer que sea  recomendada en una guía.
El mes pasado, las nuevas guías de tratamiento para los médicos que tratan pacientes con fibrosis quística recomendó ampliamente el uso de  de Kalydeco - la Fundación de Fibrosis Quística financió esas guías.
"En definitiva, es un conflicto de intereses", dijo Eric Campbell, PhD, profesor asociado de la Escuela de Medicina de Harvard que ha estudiado los conflictos de interés en las pautas de tratamiento.
En el pasado, las compañías farmacéuticas han sido criticadas por la financiación de las pautas de tratamiento que recomiendan sus medicamentos. No es diferente si las guías son financiados por una fundación que recibe regalías por la venta de la droga, dijo Campbell.

Aunque la fundación financió las guías, ellas  han sido desarrolladas por un comité independiente de expertos de la fibrosis quística, dijo la vocera de la fundación.
Robert Beall, Ph.D., presidente de la fundación, dijo que sin el apoyo financiero de la fundación medicamentos  como Kalydeco nunca llegarían  al  mercado. Ni las compañías de seguros ni los pacientes han expresado ninguna preocupación con él sobre los conflictos de interés, dijo.
"Ellos aplauden la decisión y nuestro modelo de negocio al máximo", dijo Beall. "Los pacientes están muy contentos."

"El concepto de  que la beneficencia  sin fines de lucro tome un rol como  capitalista de riesgo es algo nuevo y difícil de digerir", dijo Paul Quinton, PhD, un investigador de  fibrosis quística en la Universidad de California, Riverside y la Universidad de California San Diego.
 
El año pasado, Quinton, que tiene fibrosis quística, y un grupo de 28 científicos y médicos que tratan a las personas con la enfermedad, firmó una carta para  Vertex llamando al precio del medicamento "inconcebible".

La carta, cuya copia fue proporcionada a MedPage Today, expresaba que era impropio de Vertex  cargar los planes de seguro de los pacientes y la asistencia médica del estado  con $ 294.000 dolares  al año  (era el precio del medicamento). Eso es 10 veces más que lo que un paciente con fibrosis quística típica paga el total de los medicamentos que usa, escribieron.

"Esta acción podría parecer que aprovecharon el dolor y el sufrimiento  de los paciente en   beneficio financiero para los especuladores, algunos de los cuales eran sus principales ejecutivos que al parecer ganaron millones de dólares en un solo día", escribieron los médicos.
El gobierno federal, paga miles de millones de dólares al año por los medicamentos a través de Medicaid y Medicare .

Las estimaciones actuales son que el 50% de los niños y un tercio de los adultos con fibrosis quística reciben atención médica a través de los programas de gobierno en Estados Unidos.
A medida que los medicamentos  caros para tratar enfermedades especiales se  consigan en el mercado, los médicos están cuestionando  que esos precios se puedan sostener.

El Dr. Francis Collins, director del Instituto de  de Salud  de Estados Unidos, dijo que a medida que más y más medicamentos caros llegan al  mercado, el sistema de salud no lo va a  tolerar. El Dr. Collins  fue el jefe del equipo que colaboró para identificar el gen responsable de la fibrosis quística.
"Las drogas que son imprescindibles  para  la vida deben ser accesibles", dijo.
John Fauber,
19 de mayo 2013

jueves, 23 de mayo de 2013

Fibrosis quística: Cuando la caridad y la industria son socios con fines de lucro - Parte I


Ha surgido un debate acerca de la relación entre la CFF y la industria farmacéutica para el desarrollo de Ivacaftor (Kalydeco) , aquí traducimos un artículo publicado en MedPage Today.

“Cuando una organización benéfica relacionada con la enfermedad se convierte en un capitalista de riesgo, da por resultado que  la industria farmacéutica se cuenta entre los ganadores.
Para ilustrar, consideremos  la fibrosis quística y drogas como Kalydeco (ivacaftor), que comercializa Vertex Pharmaceuticals.
Vertex desarrolló el medicamento con la ayuda de una inversión de $ 75 millones de dólares de la Cystic Fibrosis Foundation, así como una fuerte inversión de los contribuyentes a través de subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud, que financiaron  el costo de las primeras investigaciones, que lograron  identificar el gen para el cual está dirigido este tratamiento.


Cuando Kalydeco salió al mercado el año pasado, se convirtió en uno de los medicamentos  más caros en el planeta.
Entonces, gracias a algunas ventas de acciones  atadas a dos acontecimientos separados, los ejecutivos de la compañía recaudaron más de $ 100 millones por el cobro de acciones. En un momento dado, el valor de las acciones de la compañía se incrementó a más de $ 6 mil millones en un solo día.
Vertex Pharmaceuticals ahora está cobrando 307.000 dólares al año por paciente, con ese  medicamento. Dado que se basa en una mutación genética rara, el medicamento sólo ayuda a 4% de los pacientes  que tienen fibrosis quística, o  sea alrededor de 1.200 personas en los EE.UU.


Filantropía y ganancias

En el caso de Kalydeco, la Cystic Fibrosis Foundation invirtió $ 75 millones de dólares en el desarrollo de la droga aproximadamente.
El año pasado, la fundación vendió una parte de sus derechos sobre Kalydeco a una empresa no revelada por $150 millones de dólares. Ahora está utilizando ese dinero para financiar más trabajos de desarrollo de fármacos con Vertex, Pfizer y Genzyme.
La asociación entre la CFF y Vertex parece ser un modelo emergente para muchas fundaciones que en el pasado han financiado la investigación de drogas, a menudo sin obtener beneficios ni otras ataduras, con la esperanza de que el dinero daría lugar a nuevas terapias innovadoras. Pero en la nueva era de la “Filantropía de riesgo” están buscando un pedazo del pastel
¿Es justo el precio?
En un correo electrónico la portavoz de Vertex Nikki Levy dijo que el precio de Kalydeco se determinó sobre la base de lo bien que funcionó en los pacientes y el costo de desarrollarla. Desde 1989, Vertex ha gastado más de $ 5 mil millones en Investigacion y desarrollo  de nuevos medicamentos y una parte importante es la que involucra drogas para fibrosis quística.

"Nuestra colaboración con la Fundación de Fibrosis Quística es considerado como el primer y más exitoso ejemplo de filantropía de riesgo y estamos muy contentos de que hemos sido capaces de traer un medicamento como Kalydeco a los pacientes con FQ, como resultado," dijo ella. "Nuestro objetivo siempre ha sido la de ayudar a tantas personas con FQ como sea posible."

Pero David Cornfield, MD, profesor de medicina pulmonar de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, dijo que el acuerdo financiero entre la fundación y Vertex estaba "lleno de peligros."

Dijo que la base no debe ser beneficiarse económicamente a expensas de los pacientes

Lisa Schwartz, MD, profesor de medicina en la Escuela de Medicina de Dartmouth, aplaudió el trabajo de la organización en la financiación del desarrollo de la droga, pero lo ideal, dijo, es que  el dinero de la fundación se debe utilizar para ayudar a los pacientes con fibrosis quística a pagar por sus medicamentos y controlar su enfermedad.

"Es preocupante que la organización opte por beneficiarse cuando los pacientes usan la droga", dijo Schwartz. "Este enredo financiero con la industria, incluso con la mejor de las intenciones, crea un conflicto de intereses."....


Continua en el siguiente post la segunda parte de este interesante tema con opiniones de expertos.

 John Fauber,

19 de mayo 2013

Traducido de
http://www.medpagetoday.com/pulmonology/cysticfibrosis/39217


 

sábado, 11 de mayo de 2013

Trasplante pulmonar en pacientes con fibrosis quística:




En Fibrosis Quística  se logra la mejor sobrevida entre todas las enfermedades que llevan a trasplante.



La fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética autosómica recesiva,  que afecta a muchos órganos. La gran mayoría de las muertes se producen debido a una insuficiencia respiratoria después de muchos años de  infección pulmonar crónica. A pesar de los recientes avances en la detección precoz,  de los estudios de mutaciones genéticas y una mejor comprensión para el tratamiento de la  infección y la nutrición, el trasplante de pulmón es el tratamiento  para la mayoría de los casos avanzados.

 De acuerdo con la Sociedad Internacional de Trasplante de Pulmón (ISHLT)  FQ es la tercera causa más frecuente de trasplante de pulmón (16,8%) que muestra la mejor tasa de supervivencia (60% a los 5 años).
En este articulo el Grupo de Trasplante de pulmón de Sao Paulo – Brasil describe su experiencia en el trasplante de pulmón de  pacientes con FQ entre enero de 2000 y diciembre de 2011. 
Se revisaron  las historias clínicas de estos pacientes,  sexo, edad, índice de masa corporal (IMC), comorbilidades, duración de la enfermedad, esputo, el tiempo de isquemia, incidencia de la disfunción primaria del injerto grave (PGD grado 3), permanencia en  unidad de cuidados intensivos (UCI), y la supervivencia de Kaplan-Meier.
Entre los 150 trasplantes de pulmón, los FQ con 30 pacientes (20%) representaron la segunda causa más común. La edad promedio fue de 27,4 ± 9,2 años, con un ligero predominio de hombres (n = 16; 53,3%). El IMC  que nos habla de la nutrición  fue en promedio  de 18,9 ± 2,6. 
La mayoría de los pacientes (60%) presentaron insuficiencia  pancreática exocrina. También, 83,3% de los pacientes mostró un cultivo de esputo positivo para Pseudomonas, mientras que Burkholderia cepacia se identificó en sólo 4 pacientes (13,3%). El tiempo promedio de la enfermedad fue de 20,8 ± 9,7 años. Todos los trasplantes fueron bilaterales y permanecieron internados en promedio durante  9,9 ± 6,3 días. Las tasas de supervivencia a 1 y 5 años fueron del 92% y 77%, respectivamente, correspondientes a los mejores resultados entre todas  las enfermedades subyacentes, comparables con otras series en todo el mundo y mejor que los informes de la Sociedad Internacional de Trasplante de Pulmón. 

Traducido de :
 
Transplantation Proceedings 2013, Vol. 45 (3): 1137 41 Grupo de trasplante de Pulmón – Sao Paulo Brasil