Portada de la revista Cell Stem Cell
Investigadores de células madre en el Hospital General de Massachusetts (MGH) han dado un paso fundamental para hacer posible el descubrimiento, en un futuro relativamente cercano, de un medicamento para controlar la fibrosis quística (FQ), una enfermedad pulmonar mortal que cobra unas 500 vidas cada año, con 1.000 nuevos casos diagnosticados anualmente. El trabajo aparece en la portada de la revista Cell Stem Cell .
A partir de las células de la piel de los pacientes con FQ, Jayaraj Rajagopal y colegas crearon por primera vez Células madre pluripotentes inducidas (iPS) , y luego utilizaron esas células para crear epitelio pulmonar, el tejido que recubre las vías respiratorias y es el sitio donde los genes que causan la enfermedad pulmonar en la FQ producen las mayores complicaciones.
Este tejido, que los investigadores ahora pueden producir en cantidades ilimitadas en el laboratorio, contiene la mutación delta F 508, el gen responsable de aproximadamente el 70 por ciento de todos los casos de FQ. El tejido también contiene la mutación G551D, un gen que está implicado en aproximadamente 2 por ciento de los casos de FQ.
Mou uno de los autores comentó que este trabajo abre la puerta a la identificación de nuevas moléculas [drogas] para tratar las enfermedades pulmonares."
Doug Melton, PhD, co-director del Instituto de Células Madre de Harvard, dijo: "Este trabajo hace posible la producción de millones de células para la detección de nuevos medicamentos y agregó, "yo esperaría ver un rápido progreso en esta área ya que las células humanas, las mismas células que son defectuosas en la enfermedad, se puede utilizar para la detección de medicamentos ".
El tejido epitelial creado por Rajagopal y sus colegas en el Centro de Medicina Regenerativa de MGH también ofrece a los investigadores la oportunidad de desarrollar conocimientos en otros problemas pulmonares comunes como asma, cáncer de pulmón y bronquitis.
"No estamos hablando de una cura para la FQ,. Estamos hablando de una tecnología que permitiría estudiar nuevos medicamentos dijo Rajagopal. Cuando hablamos de investigación y los avances, los pacientes preguntan:" ¿Qué tan pronto Cuando? ' Y por lo general dudo en responder, pero tengo grandes esperanzas de que vamos a tener una terapia en cuestión de años ".
En fibrosis quística, que solía ser una enfermedad fatal en la infancia o la niñez temprana, se han logrado avances que han permitido que la mayoría de los pacientes vivan hasta los 30 o 40 años.
El descubrimiento y la reciente aprobación por la FDA del Ivacaftor, que corrige el defecto G551D ha servido como una prueba para demostrar que la enfermedad puede ser atacada con un tratamiento convencional.
El tejido original de las vías respiratorias humanas es el estándar de oro para probar medicamentos, pero ha sido muy difícil obtener el tejido de los pacientes, y cuando se puede obtener, el tejido rara vez sobrevive mucho tiempo en el laboratorio todo lo cual dificultó la detección de una terapia.
Sin embargo, mediante la creación de estas células iPS que contienen el genoma completo de un paciente con fibrosis quística y la dirección de esas células a convertirse en células progenitoras pulmonares, que luego desarrollan un epitelio, el grupo parece haber resuelto este problema clave.
"Hemos creado la línea celular perfecta para demostrar que el medicamento que va en contra de la mutación G551D trabaja en este sistema y vamos a tener la prueba de que el tejido responde correctamente a la droga. Creemos que esta es la plataforma de tejidos casi ideal para encontrar un fármaco para la mayoría de las mutaciones en FQ".
Mirando hacia el futuro, estoy muy emocionado de que la FQ puede liderar el camino en la enfermedad pulmonar una vez más, demostrando que nuestra plataforma de iPS pueden utilizarse para investigar otras enfermedades, dijo Rajagopal.
Traducido de
http://www.medicalnewstoday.com
Articulo original: Cell stem cell, Vol 10;4:385-397 april 12 2012
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